Après des décennies d’impasse, quelque chose bouge : de nombreuses études sur de nouveaux médicaments indiquent des améliorations de la qualité et de l’espérance de vie des patients atteints du syndrome myélodysplasique.
Freiner le danger que la maladie évolue en une seule Leucémie aiguë et réduire le besoin continu de thétransfusions causées par une anémie sévère dont ils souffrent : ce sont les plus grands problèmes auxquels doivent faire face ceux qui souffrent d’un syndrome myélodysplasique et sur les deux fronts, il y a des innovations importantes. Après des décennies d’impasse, la recherche scientifique a finalement réussi à faire des progrès significatifs dans ce domaine et cela est démontré par les résultats de diverses études présentées lors du congrès annuel de l’American Society of Hematology (Ash), qui vient de se conclure à San Diego (Californie). – il commente Paolo Corradini, président de la Société Italienne d’Hématologie (Sie) —. Le terme syndrome myélodysplasique, également appelé myélodysplasie, rassemble un groupe hétérogène de pathologies sanguines rares, très différentes d’un patient à l’autre, allant d’affections « indolentes », c’est-à-dire à évolution lente et sans incidence sur l’espérance de vie de la personne directement concernée, jusqu’à des cas évoluant rapidement vers une leucémie myéloïde aiguë. Les complications les plus importantes, surtout dans les premiers stades de la maladie, sont l’anémie, la thrombocytopénie et les infections récurrentes. Chaque année en Italie, il y a environ 3 mille nouveaux diagnosticsen particulier chez les personnes de plus de 70 ans, et le nombre de personnes malades est appelé à croître avec le vieillissement de la population.
L’étude COMMANDS : améliorer l’anémie
Pour toutes les myélodysplasies, elle provoque toujours des dommages aux cellules souches de la moelle osseuse qui sont incapables de produire une quantité adéquate de cellules sanguines fonctionnelles, ce qui entraîne une pénurie de globules blancs, de globules rouges et/ou de plaquettes. C’est pourquoi presque tous les patients souffrent d’anémie à un niveau tel qu’ils sont obligés de recourir à des transfusions fréquentes, avec un impact très négatif non seulement sur leur qualité de vie, mais aussi sur leur survie. Le premier pas en avant a eu lieu en 2020 avec l’arrivée d’un nouveau médicament, le luspatercept, déjà approuvé et également disponible en Italie, grâce auquel nous avons réussi à réduire les besoins transfusionnels des patients, explique Matteo Della Porta, directeur de l’unité de leucémie de l’Institut clinique Humanitas de Milan. Lors d’Ash 2023, ont été présentées les données finales de l’étude de phase 3 COMMANDS qui a recruté 354 personnes atteintes d’un syndrome myélodysplasique à faible risque d’évolution vers une leucémie, mais avec une anémie sévère pour laquelle elles étaient dépendantes des transfusions : les résultats démontrent la supériorité du luspatercept par rapport au traitement standard actuel, à savoir l’érythropoïétine – explique Della Porta, auteur principal de l’essai – : le nouveau traitement fonctionne chez un plus grand nombre de personnes, plus de 60% contre un peu plus de 30%, et avec une durée plus longue (52 semaines contre 37). Enfin, il est important de noter que le luspatercept ne présente pas d’effets secondaires importants et est donc bien toléré par les patients souvent âgés et fragiles.
L’étude IMERGE : indépendance vis-à-vis des transfusions
L’indépendance transfusionnelle était l’objectif visé par l’étude IMERGE, dont les résultats ont été illustrés à San Diego et publiés dans la prestigieuse revue scientifique The Lancet : Les conclusions de l’essai sur 178 participants indiquent l’efficacité d’un nouveau médicament (le premier dans sa « catégorie », un inhibiteur de la télomarèse) dans le traitement de l’anémie sévère de la myélodysplasie et le traitement a réussi à libérer une partie importante des patients des transfusions pendant environ un an – explique le spécialiste -. Après 40 ans pendant lesquels nous n’avions que de l’érythropoïétine (mais 30 % des patients ne sont pas éligibles ou sont réfractaires, c’est-à-dire qu’ils n’en bénéficient pas, et sur 30 % supplémentaires, son effet est très limité dans le temps), le panorama Les traitements innovants contre l’anémie dans les syndromes myélodyslpastiques se développent considérablement. un vide qui se comble lentement, comme l’ont indiqué plusieurs autres études portant sur différents nouveaux médicaments. Précisément pour expliquer l’importance de participer aux essais cliniques et les aider à saisir cette opportunité, l’Association italienne des patients atteints du syndrome myélodysplasique (AIPaSiM) vient de rédiger un guide gratuit dédié aux patients et aux membres de leur famille avec des informations utiles, concrètes et claires.
L’étude VERONA : réduire le risque de leucémie
Un autre problème pertinent, face à la myélodysplasie, est de comprendre si le patient présente un risque élevé d’évolution rapide vers une leucémie aiguë afin de pouvoir calibrer en conséquence les thérapies établies sur la base de différents critères. La greffe de cellules souches hématopoïétiques est le seul remède définitif, capable de conduire à une guérison, mais souvent trop lourd à tolérer pour les patients, pour la plupart âgés et fragiles. Nous disposons de traitements qui parviennent à ralentir la transformation d’un syndrome myélodysplasique en leucémie aiguë, mais ils ne fonctionnent pas pour tous les patients ou ont une durée limitée et lorsque la phase leucémique atteint la survie moyenne d’environ deux ans – conclut Della Porta -. De nombreuses études recherchent donc des solutions plus efficaces spécifiquement pour les personnes atteintes de myélodysplasie à haut risque et, parmi celles illustrées lors du congrès Ash 2023, celles de l’essai VERONA semblent particulièrement prometteuses et doivent être considérées avec prudence car elles en sont encore à leurs débuts. étapes d’expérimentation (Ib-II ), mais qui sont significatives. Les participants ont reçu en première ligne de traitement une nouvelle association basée sur deux médicaments déjà utilisés : le vénétoclax (qui révolutionne le traitement de la leucémie myéloïde aiguë) et l’azacitadine (une chimiothérapie). Le traitement a été bien toléré et un nombre important de patients en ont tiré un bénéfice clinique.
Corriere della Sera également dans WhatsApp. assez Cliquez ici pour vous abonner à la chaîne et être toujours mis à jour.
