Pour la première fois, des cellules souches neurales ont été utilisées sur des patients atteints d’une forme « évolutive à un stade avancé » de la maladie. Voici les résultats de l’étude menée par des chercheurs de San Raffaele à Milan : cependant, d’autres étapes seront nécessaires avant de pouvoir l’envisager comme une thérapie
Une thérapie basée sur les cellules souches neurales ouvre de nouvelles perspectives pour le traitement des sclérose en plaques progressive de stade avancé.
C’est ce qu’indiquent les résultats publiés dans la revue Nature Medicine de l’étude STEMS, qui a débuté en 2017 et coordonnée par Gianvito Martino, directeur scientifique de l’hôpital San Raffaele de Milan.
Le traitement consiste en uninfusion de ces cellules par ponction lombaire dans le liquide céphalo-rachidien. Des modèles animaux avaient déjà démontré la capacité des cellules souches neurales à pouvoir atteindre, une fois infusées, les lésions du cerveau et de la moelle épinière et favoriser les mécanismes de neuroprotection et de réparation, libérant des substances immunomodulatrices et pro-régénératives.
Cependant, l’étude en question pour la première fois, il a permis d’évaluer les effets sur l’homme.
j’étudie
L’essai a porté sur 12 personnes atteintes de sclérose en plaques progressive et de handicap élevé qui avaient déjà reçu, sans résultats satisfaisants, les traitements actuellement disponibles.
Les patients, répartis en 4 groupes, ont reçu, avec une seule ponction lombaire, un nombre croissant de cellules, passant d’environ 50 millions à 500 millions.
« Les résultats ont démontré, outre la sécurité et la tolérabilité de la thérapie, une réduction significative de la perte de tissu cérébral, évalué par résonance magnétique dans les deux ans suivant le traitement (le premier a eu lieu en 2017), dans le groupe ayant reçu le plus grand nombre de cellules souches neurales. En confirmation du constat, l’analyse du liquide céphalo-rachidien a montré un changement dans sa composition démontrant une enrichissement en facteurs de croissance et substances neuroprotectricesexplique Angela Genchi, chercheuse du laboratoire de Neuroimmunologie et première auteure de la publication.
Les fondements scientifiques
Les cellules souches neurales n’avaient jamais été utilisées auparavant chez des patients atteints de sclérose en plaques et, contrairement aux hématopoïétiques (utilisés dans les formes cycliques de la maladie mais inefficaces dans les formes évolutives) et mésenchymateux (qui n’apportaient aucun bénéfice chez les patients atteints de sclérose en plaques progressive), avaient montré dans les études précliniques menées dans le laboratoire qu’ils pourraient avoir un fort potentiel pro-régénérateur. Les bases scientifiques de cet essai ont en effet été posées par une série de travaux du groupe dirigé par Gianvito Martino qui, entre 2003 et 2009, ont démontré l’efficacité des cellules souches neurales dans plusieurs modèles expérimentaux de sclérose en plaques. «Celui atteint est un objectif important, même s’il ne représente que la première étape du parcours clinico-expérimental qui mène à une véritable thérapie.. Ma première pensée va, avant tout, aux malades et à leurs familles qui ont soutenu nos recherches durant toutes ces années, certes dramatiques du point de vue de la santé publique, avec patience, espoir, dévouement et sacrifice. Nous ne serions pas allés aussi loin sans leurs contributions. »
Ce n’est pas encore une thérapie : les prochaines étapes
« Cependant, le chemin parcouru est encore long », souligne le professeur Martino. « Les données publiées ne sont pas encore suffisantes pour considérer cette opportunité, en effet, comme un véritable remède, la prochaine étape consistera à procéder à une nouvelle étude clinique expérimentale impliquant un plus grand groupe de patients, dans le but de démontrer, d’une part, l’efficacité des cellules souches neurales à bloquer la progression de la maladie, d’autre part, leur capacité à favoriser la régénération des zones endommagées du système nerveux. Le but ultime, qui est le grand défi que nous avons décidé de relever il y a 20 ans, est de développer une thérapie innovante et efficace pour les personnes atteintes de formes progressives de SEP qui ont, à ce jour, des options thérapeutiques limitées ».
Les cellules utilisées pour la greffe étaient d’origine fœtale et ont été préparées en collaboration avec le Laboratoire de Thérapie Cellulaire Stefano Verri, soutenu par la Fondation Matilde Tettamanti et Menotti De Marchi Onlus et avec la Fondation IRCCS Ca’ Granda Ospedale Maggiore Policlinico. La recherche a été menée grâce au soutien de divers partenaires, notamment l’Association italienne de la sclérose en plaques (AISM) et sa Fondation (FISM), et de la Fondation Cariplo, l’Association des amis du centre de la sclérose en plaques (ACeSM), BMW Italie, le Comité Maria Letizia Verga Onlus.
